A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira (17) o registro do Zolgensma, medicamento utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O remédio é considerado o mais caro do mundo, já que cada dose custa US$ 2,125 milhões — aproximadamente R$ 12 milhões — nos Estados Unidos. O preço no Brasil ainda não foi definido.

O registro do medicamento foi obtido para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até dois anos de idade. A AME é uma doença rara, causada por uma alteração do gene responsável por codificar a proteína necessária para o desenvolvimento adequado dos músculos. A doença, portanto, causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva.

“Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores”, informou a Anvisa.